La Fundación Unoentrecienmil, que impulsa proyectos de investigación para la curación plena de la leucemia infantil, ha entregado su XII Beca Anual Unoentrecienmil de Investigación a un proyecto centrado en la leucemia mieloide aguda pediátrica, una de las leucemias infantiles más agresivas y con menor tasa de supervivencia.
El proyecto está liderado por el Dr. José María Fernández y la Dra. Eva Barragán, del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital La Fe (IIS La Fe) de Valencia y tiene como objetivo mejorar la predicción de recaídas y personalizar los tratamientos en niños y niñas mediante técnicas moleculares de última generación.
La historia de Vega
Detrás de este proyecto hay historias reales, como la de Vega, una niña que fue diagnosticada de una leucemia mieloide muy agresiva siendo un bebé y que fue paciente del Dr. José María Fernández.
Su familia vivió durante años con la incertidumbre constante de no saber si la enfermedad había desaparecido del todo o si podía volver en cualquier momento. Hoy Vega está viva, celebra su “cumplevida” y se ha convertido en un símbolo de supervivencia y esperanza.
“Historias como la de Vega nos recuerdan que detrás de cada avance científico hay un niño y una familia esperando respuestas”, señala la Dra. Eva Barragán. “Este proyecto nace para poder responder mejor a preguntas como: ¿ha desaparecido realmente la leucemia tras el tratamiento?, ¿hay riesgo de recaída?, ¿necesita de verdad mi hijo un tratamiento tan agresivo?”.
“Invertir en investigación no es una opción. Es la única forma de que historias como la de Vega sean cada vez más frecuentes y menos duras”, destaca Elena Huarte, directora de la Fundación.
Un reto pendiente en oncología pediátrica
La leucemia mieloide aguda (LMA) representa alrededor del 20% de las leucemias infantiles, pero su evolución es más compleja que la de otros tipos. Mientras que la supervivencia global del cáncer infantil en España ronda el 84%, en la LMA pediátrica la supervivencia a cinco años se sitúa aproximadamente entre el 60 y el 70%, con un alto riesgo de recaída.
Uno de los factores clave que determina la evolución de estos pacientes es la enfermedad residual medible, es decir, la presencia de células leucémicas que pueden permanecer en el organismo tras el tratamiento, aunque no se detecten con las pruebas habituales. Estas células “invisibles” pueden ser el origen de una recaída.
“Hoy en día no siempre contamos con herramientas lo suficientemente precisas para saber si la leucemia ha desaparecido del todo. Dar con esa información es clave para decidir mejor cómo tratar a cada niño”, explica el Dr. José María Fernández.
Técnicas innovadoras para detectar antes la recaída
El proyecto financiado por la XII Beca Unoentrecienmil busca validar y estandarizar tres técnicas moleculares muy innovadoras para medir esta enfermedad residual con mayor precisión:
- PCR cuantitativa, que permite detectar alteraciones genéticas concretas de la leucemia.
- PCR digital, una técnica altamente sensible capaz de identificar cantidades mínimas ADN leucémico.
- Secuenciación masiva avanzada con corrección de errores, que ofrece una visión muy detallada de la enfermedad residual y detectar clones leucémicos muy pequeños que podrían pasar desapercibidos.
Algunas de estas técnicas ya se utilizan en adultos, pero todavía no están validadas ni incorporadas de forma sistemática en niños. El objetivo final es detectar antes las recaídas, ajustar mejor la intensidad de los tratamientos y evitar tanto recaídas como tratamientos innecesariamente agresivos.
Un proyecto nacional con escala internacional
Puesto que la LMA infantil es una enfermedad poco frecuente (se diagnostican menos de 50 casos al año en España), el estudio se ha diseñado como un proyecto cooperativo nacional, garantizando que todos los niños tengan acceso a las mismas técnicas diagnósticas avanzadas, independientemente del hospital en el que sean tratados.
Además, el proyecto está alineado con el consorcio europeo NOPHO-DB-SHIP-AML, el gran programa de investigación que busca replicar en la leucemia mieloide aguda los avances logrados en leucemia linfoblástica aguda gracias a iniciativas como ALLTogether.
